Nieuws van Spieren voor Spieren: Gentherapie Zolgensma vergoed
Goed nieuws! Gentherapie Zolgensma wordt opgenomen in het verzekerde pakket als behandeling voor kinderen met de ernstige spierziekte SMA. Dat heeft de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vandaag bekend gemaakt. Hiermee is een tweede behandeling beschikbaar gekomen, naast Spinraza (Nusinersen). Een derde behandeling, Risdiplam is al wel goedgekeurd in Europa, maar nog niet beschikbaar voor patiënten in Nederland.
Zolgensma wordt vanaf 1 november 2021 vergoed vanuit de Nederlandse basisverzekering. De behandeling wordt voor een specifieke groep kinderen beschikbaar gesteld. Het gaat om kinderen met SMA type 1 en baby’s bij wie de diagnose SMA met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen vóór het ontstaan van symptomen is gesteld. Jaarlijks zullen tussen de 10 en 20 kinderen hiermee worden geholpen. Vanaf april 2021 is het al mogelijk om baby’s te behandelen met Zolgensma in het kader van een Early Access Programma.
Enorme mijlpaal
Het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht en Spierziekten Nederland zijn blij met dit besluit. ‘Het is heel bijzonder dat de eerste gentherapie voor deze ernstige spierziekte nu beschikbaar is’, zegt directeur Marcel Timmen van Spierziekten Nederland. ‘Het is een enorme mijlpaal die ook perspectief biedt aan mensen met een andere spierziekte of een erfelijke aandoening. Ik vind het fantastisch dat het toelatingsproces snel is verlopen en dat patiëntjes die nog niet eens geboren zijn, straks aanspraak kunnen maken op dit middel.’
